Estudo que relatou os resultados parciais de eficácia e segurança do canabidiol em pacientes (crianças e adultos) com epilepsia farmacoresistente que foram tratados até dezembro de 2016 em um programa de acesso expandido em andamento. Os pacientes receberam canabidiol oral começando com 2-10 mg/kg/dia, titulado para uma dose máxima de 25-50 mg/kg/dia. Os desfechos de eficácia incluíram a mudança percentual na mediana de frequência mensal e total de convulsões, e a porcentagem de pacientes com reduções ≥50%, ≥75% e 100% nas convulsões em relação ao início do estudo. A mediana de idade dos participantes foi de 13 anos e a mediana de medicamentos antiepilépticos concomitantes usados foi de 3. A mediana de dose de canabidiol foi de 25 mg/kg/d e a de duração do tratamento foi de 48 semanas. Dos 607 pacientes tratados, 76% dos pacientes permaneceram em tratamento. O uso em adição do canabidiol reduziu as medianas de crises convulsivas mensais em 51% e crises totais em 48% em 12 semanas; as reduções foram semelhantes ao longo de 96 semanas. A proporção de pacientes com reduções ≥50%, ≥75% e 100% nas crises convulsivas foi de 52%, 31% e 11%, respectivamente, em 12 semanas, com taxas semelhantes em 96 semanas. O canabidiol foi geralmente bem tolerado. Os eventos adversos mais comuns foram diarreia (29%) e sonolência (22%).